Οσμή σκανδάλου με την έγκριση φαρμάκου για την Αλτσχάιμερ

Μετά από σχεδόν δύο δεκαετίες απραξίας, ένα νέο φάρμακο ήρθε να δώσει ελπίδες τον περασμένο Ιούνιο σε όσους πάσχουν από Αλτσχάιμερ, δηλαδή σε περισσότερους από 30 εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο. Όμως, πρόκειται για ένα φάρμακο κόστους 4.000 ευρώ το μήνα και με αμφίβολα, όπως τονίζουν οι New York Times, αποτελέσματα. Έτσι η χαρά έγινε απογοήτευση, ενώ παράλληλα τίθενται και ζητήματα σκανδαλώδους έγκρισης για φάρμακο που δεν αποδεικνύεται ότι προσφέρει κάτι και που ίσως έχει υπολογίσιμες παρενέργειες.

Το θέμα ανακίνησαν οι Τάιμς της Νέας Υόρκης, με δημοσίευμα το οποίο αναφέρει ότι η φαρμακοβιομηχανία έπεισε παραδόξως τον FDA να εγκρίνει το σκεύασμα, παρότι οι κλινικές έρευνες δεν έδιναν το πράσινο φως. Οι περισσότεροι μάλιστα πίστευαν, μέχρι τον περασμένο Ιούνιο, ότι αν το φάρμακο έπαιρνε ποτέ έγκριση, η τιμή θα ήταν το πολύ 700 ευρώ το μήνα, λόγω της αμφίβολης αποτελεσματικότητάς του.

Ο αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), που σημειωτέον ειναι πιο χαλαρός από τους εθνικούς ευρωπαϊκούς οργανισμούς φαρμάκων, απολογείται τονίζοντας ότι σε ασθένειες για τις οποίες δεν υπάρχει διαθέσιμη καμία θεραπεία, αν παρουσιασθεί κάτι, γίνεται ευχαρίστως δεκτό ακόμη και αν έχει ελάχιστη αποτελεσματικότητα. Λέει δηλαδή ότι το ελάχιστον είναι παραπάνω από το τίποτα. Με αυτό το σκεπτικό έδωσαν, όπως αναφέρουν, την έκτακτη έγκριση και έβαλαν προθεσμία στη φαρμακοβιομηχανία εννέα χρόνια, για να αποδείξει ότι το φάρμακο φέρνει αποτελέσματα.

Έρευνα χωρίς αποτέλεσμα

Δύο επιτροπές της Γερουσίας ερευνούν πάντως, εδώ και δέκα ημέρες, την αμφιλεγόμενη αδειοδότηση του σκευάσματος Adyhelm (aducanumab) της αμερικανικής πολυεθνικής Biogen και απαιτούν περισσότερα στοιχεια από τον FDA, καθώς θεωρούν πολύ ασυνήθεις τις ενέργειες του Οργανισμού, σε ό,τι αφορά την αποτίμηση και την έγκριση του σκευάσματος. Σε μια επιστολή 16 σελίδων θέτουν ερωτήματα κυρίως για το πώς δόθηκε έγκριση, όταν πολλοί ειδικοί αλλά και στελέχη του ίδιου του FDA είχαν αντίθετη άποψη.

Επίσης ζητούν να μάθουν για ποιο λόγο ο Οργανισμός συνεργάσθηκε ασυνήθιστα στενά με την φαρμακοβιομηχανία στη διάρκεια της αξιολόγησης. Μάλιστα, μόλις δύο μήνες πριν την έγκριση επιτροπή ειδικών του Οργανισμού είχε αποφανθεί ότι απαιτείται «να γίνει νέα κλινική μελέτη, ειδάλλως εκατομμύρια άτομα μπορεί να άρχιζαν να παίρνουν το φάρμακο αυτό χωρίς καμία ένδειξη ότι τους ωφελεί ή και πιθανόν τους βλάπτει».

Η θεραπεία είναι ενδοφλέβια και απαιτεί ο ασθενής να λαμβάνει κάθε μήνα μια έγχυση συνολικού κόστους 56.000 δολαρίων το χρόνο (47.000 ευρώ). Σύμφωνα με την αμερικανική εφημερίδα, πολλοί ειδικοί θεωρούν ότι κακώς δόθηκε άδεια κυκλοφορίας σε  ένα σκεύασμα αμφίβολης αποτελεσματικότητας, όταν μάλιστα μεταξύ των παρενεργειών έχουν καταγραφεί οιδήματα (συνήθως παροδικά) ή και μικροαιμορραγίες στον εγκέφαλο.

Παρά την έγκρισή του FDA, πολλά σημαντικά ιατρικά κέντρα, όπως η Cleveland Clinic, το Mount Sinai στη Νέα Υόρκη αλλά και το Ταμείο των Βετεράνων που έχει 1.700 ιατρικά κέντρα αρνούνται να χορηγήσουν το σκεύασμα στους ασθενείς τους. Όπως αναφέρουν και οι τρεις, «υπάρχει σημαντικός κίνδυνος παρενεργειών και έλλειψη στοιχείων ότι έχει θετική επίδραση στις γνωστικές λειτουργίες». Και είναι φυσικά και το θέμα του ποιος φορέας θα δεχτεί να καλύψει το κόστος της θεραπείας.

Όσον αφορά τις κλινικές έρευνες το 2019 σταμάτησαν και οι δύο, επειδή, σύμφωνα με ανεξάρτητη επιβλέπουσα επιτροπή, το σκεύασμα δεν βελτίωνε την κατάσταση των ασθενών. Ομως μια μεταγενέστερη ανάλυση της ίδιας της φαρμακοβιομηχανίας έδειξε ότι όσοι λάμβαναν την μεγαλύτερη δόση στην μια από τις δύο έρευνες, είχαν τελικά μια μικρή επιβράδυνση στην επιδείνωση της κατάστασής τους. Και με αυτό το επιχείρημα ζήτησαν και έλαβαν την έγκριση. Μετά την έγκριση του σκευάσματος παραιτήθηκαν τρία μέλη της ανεξάρτητης συμβουλευτικής επιτροπής αξιολόγησης που κάνει εισηγήσεις στον FDA και που είχαν κρίνει ότι το φάρμακο έπρεπε να περάσει από νέα κλινική έρευνα.

Κάποιες ιδιαίτερες σχέσεις

Οι Times επισημαίνουν ότι ενώ συνεχιζόταν η αξιολόγηση του φαρμάκου από τον FDA, o Dr. Billy Dunn, διευθυντής του γραφείου του F.D.A. που αξιολογεί τα σκευάσματα για τη νόσο Αλτσχάιμερ, και η Samantha Budd Haeberlein, που επέβλεπε την κλινική ανάπτυξη του σκευάσματος στην εταιρεία Biogen, συνεργάζονταν ιδιωτικά σε άλλες δραστηριότητες, όπως σε οργανώσεις συνεδρίων και παρουσιάσεων.

Παρά την βάσιμη αμφισβήτηση της όλης διαδικασίας από τους Times, ο FDA επιμένει ότι «σε νοσήματα χωρίς εναλλακτικές θεραπείες, και αφ΄ης στιγμής το σκεύασμα έδειξε να επηρεάζει έναν βιοδείκτη, είναι λογικά πιθανόν αυτό να σημαινει ότι μελλοντικά θα υπάρχει κλινικό όφελος». Το σκεύασμα φέρεται να μειώνει μία πρωτεΐνη που συσσωρεύεται σε πλάκες στον εγκέφαλο των πασχόντων, όμως δεν υπάρχουν επαρκή επιστημονικά στοιχεία ότι η μείωση της πρωτεΐνης επιβραδύνει την επιδείνωση της νόσου.

Επίσης, οι Times επισημαίνουν ότι ενώ αρχικά δόθηκε έγκριση για όλους τους ασθενείς, ένα μήνα μετά η ένδειξη “διορθώθηκε” και πλέον το σκεύασμα χορηγείται μόνον σε όσους βρίσκονται σε αρχικά στάδια της νόσου Αλτσχάιμερ. Το σκεπτικό για την αλλαγή ήταν ότι αφού προκαλεί πολύ μικρή βελτίωση, δεν θα είχε κανένα νόημα για όσους βρίσκονται ήδη σε προχωρημένο στάδιο. Όμως, συζητήθηκε και αυτή η λεπτομέρεια με καχυποψία, δηλαδή για το σκεπτικό με το οποίο επιτράπηκε αρχικά να χορηγείται το σκεύασμα σε όλους τους ασθενείς αδιακρίτως.